Chủ quyền tế bào: Chìa khóa cạnh tranh trong kỷ nguyên công nghệ sinh học

Các liệu pháp tế bào và gene đang làm thay đổi phương pháp điều trị ung thư, bệnh hiếm và nhiều bệnh khó chữa. Bằng cách điều chỉnh tế bào miễn dịch để tấn công tế bào ung thư hoặc chỉnh sửa gene nhằm khắc phục nguyên nhân gây bệnh, những công nghệ này mở ra cơ hội điều trị mới. Tuy nhiên, giá thuốc có thể lên tới hàng triệu USD cho một liệu trình, do quy trình sản xuất phức tạp, chi phí nghiên cứu lớn và khó khăn trong việc làm chủ công nghệ nền tảng.

Trong bối cảnh đó, ngành công nghệ sinh học Hàn Quốc nhấn mạnh tầm quan trọng của “chủ quyền tế bào” – năng lực tự chủ nguồn tế bào nguyên liệu và công nghệ cốt lõi để có thể phát triển, sản xuất và cung ứng liệu pháp ổn định, thay vì phụ thuộc quá mức vào nước ngoài.

Đây không chỉ là vấn đề kỹ thuật mà còn liên quan trực tiếp đến sức cạnh tranh của ngành. Bài học từ ngành điện hạt nhân Hàn Quốc cho thấy dù có năng lực kỹ thuật và xây dựng được thị trường quốc tế công nhận, việc phụ thuộc vào doanh nghiệp nước ngoài nắm giữ quyền sở hữu trí tuệ vẫn có thể khiến Hàn Quốc phải nhượng bộ về tiền bản quyền và điều kiện kinh doanh. Ngành công nghệ sinh học cũng có nguy cơ đối mặt với tình trạng tương tự nếu không làm chủ được nguồn tế bào và các công nghệ nền tảng.

Theo dự báo thị trường được ngành công nghệ sinh học Hàn Quốc trích dẫn, quy mô thị trường liệu pháp tế bào và gene toàn cầu có thể tăng từ 21,3 tỷ USD năm 2025 lên 60,6 tỷ USD vào năm 2030, với tốc độ tăng trưởng kép hằng năm khoảng 23%.

Một công nghệ đáng chú ý là tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC), được tạo ra bằng cách đưa tế bào trưởng thành như tế bào da hoặc máu trở về trạng thái tương tự tế bào gốc, từ đó có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào. Công nghệ này mở ra triển vọng phát triển các liệu pháp thay thế tế bào bị tổn thương do bệnh Parkinson, bệnh võng mạc và tiểu đường. Một số doanh nghiệp Hàn Quốc đã tiếp nhận công nghệ từ Nhật Bản để phục vụ nghiên cứu và phát triển thuốc.

Tuy nhiên, việc phụ thuộc vào nguồn tế bào và bằng sáng chế nước ngoài có thể làm tăng chi phí bản quyền, hạn chế quyền sử dụng công nghệ và khiến quá trình sản xuất dễ bị ảnh hưởng khi điều kiện chuyển giao hoặc chuỗi cung ứng thay đổi. Về lâu dài, điều này không chỉ tác động đến doanh nghiệp mà còn có thể hạn chế khả năng tiếp cận điều trị của bệnh nhân.

 
◆ Xây dựng nguồn tế bào trong nước

Hàn Quốc đang triển khai các biện pháp nhằm giảm những rào cản trên. Từ cuối tháng 6 năm nay, Ngân hàng Tế bào gốc Quốc gia thuộc Viện Nghiên cứu Y tế Quốc gia bắt đầu cung cấp các dòng tế bào gốc đa năng cảm ứng đạt tiêu chuẩn dùng trong lâm sàng, phục vụ nghiên cứu và phát triển liệu pháp tế bào.

Theo cơ quan này, việc tự xây dựng cơ sở đạt tiêu chuẩn thực hành tốt sản xuất thuốc (GMP) có thể tiêu tốn từ 3 tỷ đến 15 tỷ won. Quá trình tuyển chọn người hiến và phát triển dòng tế bào đạt tiêu chuẩn lâm sàng còn cần ít nhất một năm và hơn 800 triệu won. Đây là rào cản lớn đối với các trường đại học, viện nghiên cứu và doanh nghiệp công nghệ sinh học nhỏ.

Việc nhà nước cung cấp nguồn tế bào đã được kiểm định có thể giúp giảm chi phí, tránh trùng lặp nghiên cứu và rút ngắn thời gian phát triển thuốc. Chương trình xây dựng “Ngân hàng và thư viện tế bào K-Cell toàn cầu” của Bộ Y tế và Phúc lợi Hàn Quốc cũng hướng tới mục tiêu phát triển nguồn tế bào nền tảng trong nước, đồng thời xây dựng cơ sở phục vụ nghiên cứu lâm sàng và thương mại hóa.

Dù vậy, tự chủ nguồn tế bào không đồng nghĩa với việc bảo đảm ngay lập tức có được liệu pháp an toàn và hiệu quả. Tế bào gốc có thể xuất hiện biến đổi gene trong quá trình nuôi cấy; các tế bào chưa biệt hóa hoàn toàn còn sót lại cũng có nguy cơ hình thành khối u. Vì vậy, cần kiểm soát nghiêm ngặt chất lượng, tính ổn định di truyền và độ an toàn lâu dài theo tiêu chuẩn quốc tế.

Ngành công nghệ sinh học Hàn Quốc cũng cho rằng cần hoàn thiện các quy định liên quan đến đạo đức sinh học, y học tái tạo và cấp phép dược phẩm; đồng thời mở rộng cơ sở sản xuất dùng chung và hệ thống quản lý chất lượng để các doanh nghiệp nhỏ có thể tiếp cận nguồn lực.

Mỹ, Nhật Bản và Trung Quốc đang tăng cường đầu tư và hỗ trợ thương mại hóa trong lĩnh vực tế bào và y học tái tạo. Do đó, Hàn Quốc cũng cần đầu tư chiến lược, thúc đẩy hợp tác công – tư và xây dựng cơ chế hỗ trợ xuyên suốt từ nghiên cứu đến sản xuất thương mại.

Chủ quyền tế bào không đơn thuần là nội địa hóa công nghệ. Mục tiêu cuối cùng là giúp Hàn Quốc chủ động phát triển và cung ứng các liệu pháp tiên tiến, nâng cao năng lực cạnh tranh quốc gia và mở rộng cơ hội điều trị cho người bệnh. Để tránh lặp lại bài học phụ thuộc về sở hữu trí tuệ của ngành điện hạt nhân, việc làm chủ nguồn tế bào và công nghệ cốt lõi cần được xem là nhiệm vụ chiến lược ngay từ hôm nay.