Thuốc điều trị Alzheimer dạng uống của AriBio hoàn tất thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, tiến gần thương mại hóa

Công ty công nghệ sinh học Hàn Quốc AriBio vừa hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên toàn cầu đối với AR1001, thuốc điều trị bệnh Alzheimer dạng uống. Trong bối cảnh thị trường thuốc điều trị sa sút trí tuệ hiện vẫn chủ yếu dựa vào các liệu pháp truyền tĩnh mạch, AriBio kỳ vọng thuốc uống sẽ trở thành lợi thế cạnh tranh, mở ra hướng điều trị thuận tiện hơn cho người bệnh.

Theo Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc, số lượng thử nghiệm lâm sàng liên quan đến các bệnh lý hệ thần kinh trung ương (CNS) trong năm 2025 đạt 67 nghiên cứu, tăng hơn 80% so với 37 nghiên cứu của năm 2021. Xu hướng này phản ánh nhu cầu ngày càng lớn về các liệu pháp điều trị Alzheimer và các bệnh thoái hóa thần kinh trong bối cảnh dân số già hóa nhanh.

Hiện nay, thị trường thuốc điều trị Alzheimer vẫn đang ở giai đoạn phát triển ban đầu. Các sản phẩm dẫn đầu như Leqembi (lecanemab) của Eisai và Biogen hay Kisunla (donanemab) của Eli Lilly đều là thuốc truyền tĩnh mạch. Tuy mang lại hiệu quả điều trị nhất định, nhưng việc phải truyền thuốc định kỳ trong thời gian dài vẫn là trở ngại đối với nhiều bệnh nhân.

Trong khi đó, AriBio đã hoàn tất việc cho bệnh nhân cuối cùng sử dụng thuốc trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu mang tên POLARIS-AD đối với AR1001, chính thức khép lại quá trình nghiên cứu kéo dài khoảng 3 năm 7 tháng. Thử nghiệm được triển khai tại hơn 230 cơ sở y tế thuộc 13 quốc gia với sự tham gia của 1.535 bệnh nhân. Công ty dự kiến công bố kết quả chính (Top-line) vào khoảng tháng 9 hoặc tháng 10 năm nay.

AR1001 là thuốc phân tử nhỏ dùng đường uống, chỉ cần sử dụng một viên mỗi ngày. Thuốc được thiết kế với nhiều cơ chế tác động đồng thời như cải thiện lưu lượng máu lên não, bảo vệ tế bào thần kinh, giảm viêm não và hạn chế sự tích tụ của protein tau – một trong những nguyên nhân quan trọng gây bệnh Alzheimer.

Theo AriBio, đối với căn bệnh mạn tính cần điều trị lâu dài như Alzheimer, thuốc uống mang lại ưu thế rõ rệt về sự tiện lợi và khả năng duy trì điều trị so với các liệu pháp truyền tĩnh mạch.

Một điểm khác biệt khác của AR1001 là đây là hợp chất phân tử nhỏ có thể bảo quản và phân phối ở nhiệt độ phòng, không đòi hỏi chuỗi bảo quản lạnh như nhiều loại thuốc sinh học. Điều này được kỳ vọng sẽ giúp sản phẩm dễ dàng tiếp cận các thị trường mới nổi tại Trung Đông, châu Phi, Mỹ Latinh và nhiều quốc gia châu Á, nơi cơ sở hạ tầng bảo quản thuốc sinh học còn hạn chế.

Song song với quá trình nghiên cứu, AriBio cũng đã chuẩn bị nền tảng thương mại hóa thông qua hàng loạt thỏa thuận chuyển nhượng quyền phân phối với tổng giá trị khoảng 10.000 tỷ won. Tại Hàn Quốc, quyền phân phối thuộc về Samjin Pharm; khu vực Trung Đông, Bắc Phi và Nam Mỹ được chuyển giao cho Arseera – công ty dược trực thuộc Quỹ đầu tư quốc gia UAE; còn thị trường Trung Quốc do Fosun Pharma đảm nhiệm. Công ty cũng đã hoàn tất việc thu xếp quyền khai thác tại các thị trường lớn như Bắc Mỹ, châu Âu và Nhật Bản.

Không chỉ dừng lại ở AR1001, AriBio cho biết sẽ tiếp tục phát triển các dự án điều trị bệnh lý thần kinh khác, bao gồm AR1005 dành cho chứng sa sút trí tuệ thể Lewy và các thiết bị điều trị thần kinh thế hệ mới ứng dụng công nghệ điện tử.

Về chiến lược doanh nghiệp, AriBio hiện đang xúc tiến kế hoạch sáp nhập với Sorux, một công ty chuyên về hệ thống chiếu sáng LED. Theo kế hoạch, thương vụ sẽ hoàn tất vào ngày 29/9. Trước đó, Sorux cũng đã công bố đổi tên thành AriBio Holdings, đánh dấu quá trình chuyển đổi sang mô hình doanh nghiệp tập trung vào lĩnh vực công nghệ sinh học.