JW중외제약 công bố kết quả nghiên cứu DDC-02 và chiến lược phát triển toàn cầu

JW중외제약 đã công bố kết quả nghiên cứu không lâm sàng và chiến lược phát triển toàn cầu cho ứng viên thuốc điều trị rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp mang tên 'DDC-02' tại hội nghị chuyên đề về thuốc hiếm lớn nhất thế giới 'World Orphan Drug Congress USA 2026 (WODC USA 2026)' diễn ra từ ngày 9 đến 11 tháng 6 tại Boston, Mỹ.

DDC-02 là ứng viên thuốc dạng viên uống có phân tử nhỏ được phát hiện thông qua nền tảng phát triển thuốc tích hợp dựa trên trí tuệ nhân tạo (AI) độc quyền của JW중외제약 mang tên 'JWave'. Nền tảng này đã thực hiện phân tích gen để hiểu rõ hơn về bệnh lý và cơ chế tác dụng của thuốc.

Trong thông báo lần này, DDC-02 đã cho thấy khả năng phục hồi chức năng nhận thức và hành vi trong các mô hình động vật bị rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp như hội chứng Pitt-Hopkins (PTHS), hội chứng X dễ gãy (FXS), và hội chứng Rett (RTT), mặc dù chúng có nguyên nhân di truyền khác nhau.

Kết quả nghiên cứu cho thấy DDC-02 có hiệu quả phục hồi chức năng nhận thức và hành vi trong nhiều mô hình động vật không lâm sàng của các rối loạn phát triển thần kinh như hội chứng Pitt-Hopkins, hội chứng X dễ gãy, và hội chứng Rett.

Đặc biệt, ngay cả trong các mô hình động vật trưởng thành có triệu chứng nặng, chức năng nhận thức và hành vi cũng đã được phục hồi về mức bình thường. Điều này gợi ý khả năng cải thiện chức năng trong các rối loạn phát triển thần kinh mà trước đây được cho là có khả năng phục hồi hạn chế.

JW중외제약 đang xem xét hội chứng Pitt-Hopkins là chỉ định lâm sàng đầu tiên cho DDC-02 và đang thúc đẩy phát triển với mục tiêu tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia toàn cầu vào năm 2028. Sau đó, công ty dự định mở rộng chỉ định cho nhiều rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp khác.

Một đại diện của JW중외제약 cho biết: "DDC-02 là ứng viên thuốc đã xác nhận hiệu quả nhất quán trong các mô hình rối loạn phát triển thần kinh có nguyên nhân di truyền khác nhau. Chúng tôi dự định phát triển nó thành một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp thông qua phát triển lâm sàng toàn cầu và các quan hệ đối tác chiến lược."



* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.

• #rối loạn phát triển thần kinh
• #DDC-02
• #JW중외제약