HLB được FDA phê duyệt thuốc mới điều trị ung thư đường mật 'Ripictu'… Dự kiến ra mắt thị trường Mỹ trong quý 4 năm nay

 
HLB đã phát triển thuốc điều trị ung thư đường mật nhắm mục tiêu mang tên 'Ripictu (LYRFIGTU, thành phần chính là Liraglutide)' và đã nhận được giấy phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Đây là trường hợp đầu tiên một công ty dược phẩm và sinh học trong nước trực tiếp nộp đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) cho FDA và nhận được phê duyệt.
 
Công ty con của HLB tại Mỹ, Elevate Therapeutics, đã thông báo vào ngày 23 tháng 9 (theo giờ địa phương) rằng Ripictu đã được FDA phê duyệt làm liệu pháp điều trị thứ hai cho bệnh nhân ung thư đường mật (CCA) có sự kết hợp hoặc tái sắp xếp FGFR2. Điều này đã tạo nền tảng cho HLB không chỉ phát triển và cấp phép thuốc điều trị ung thư mà còn trực tiếp thúc đẩy thương mại hóa tại thị trường Mỹ.
 
Dữ liệu chính làm cơ sở cho việc cấp phép là kết quả từ thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm giai đoạn 1/2 mang tên 'ReFocus (NCT04526106)'. Trong phân tích của 116 bệnh nhân ung thư đường mật có sự kết hợp hoặc tái sắp xếp FGFR2, tỷ lệ phản ứng khách quan (ORR) đạt 46% (khoảng tin cậy 95% là 36~55%).
 
Thời gian sống trung bình không tiến triển (mPFS) là 11,3 tháng (khoảng tin cậy 95% là 9,2~14,8), trong khi thời gian sống trung bình của bệnh nhân có phản ứng (mDOR) là 11,8 tháng. Tỷ lệ sống không tiến triển sau 12 tháng (PFS) đạt 49,2%, và thời gian sống trung bình (mOS) là 22,8 tháng. Hồ sơ an toàn được đánh giá là có thể dự đoán và quản lý được thông qua việc điều chỉnh liều lượng.
 
Ripictu là một loại thuốc điều trị ung thư nhắm mục tiêu không thể đảo ngược với tính chọn lọc cao đối với FGFR2. Nó được thiết kế để kết hợp với FGFR2 để tạo ra hiệu ứng ức chế liên tục, đồng thời giảm thiểu sự ức chế không cần thiết đối với FGFR1, 3 và 4. Điều này giúp giảm tỷ lệ tác dụng phụ như tăng phosphat máu và tiêu chảy, thường gặp ở các loại thuốc ức chế FGFR không chọn lọc.
 
Việc cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân ung thư đường mật có sự kết hợp hoặc tái sắp xếp FGFR2, những người có lựa chọn điều trị hạn chế, mang lại ý nghĩa lâm sàng lớn. Bác sĩ chuyên khoa ung thư phụ nữ tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (MSKCC), Allison Shram, đã đánh giá: "Ripictu cho thấy phản ứng điều trị liên tục và an toàn có thể quản lý, mở ra khả năng điều trị mới cho bệnh nhân ung thư đường mật dương tính với FGFR2".
 
Elevate Therapeutics dự kiến sẽ ra mắt Ripictu tại thị trường Mỹ trong quý 4 năm nay để cung cấp cho bệnh nhân. Ung thư đường mật là một loại ung thư hiếm gặp xảy ra trong ống dẫn mật, nơi mà dịch mật được sản xuất từ gan di chuyển. Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, khoảng 8.000 người Mỹ được chẩn đoán mắc bệnh này mỗi năm.
 
Quá trình cấp phép cũng đang diễn ra tại châu Âu. HLB đã nộp đơn xin cấp phép thuốc (MAA) cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) vào tháng 9 trước khi nhận được phê duyệt từ FDA. Giấy phép tại châu Âu cũng dựa trên kết quả thử nghiệm ReFocus và cũng nhằm chỉ định thuốc điều trị thứ hai cho ung thư đường mật có sự kết hợp hoặc tái sắp xếp FGFR2.
 
HLB đã từng nhận ba yêu cầu bổ sung liên quan đến cơ sở sản xuất trong quá trình cấp phép thuốc mới 'Riboceranib' cho liệu pháp kết hợp. Việc phê duyệt Ripictu được đánh giá là một minh chứng cho khả năng phát triển thuốc điều trị ung thư toàn cầu của HLB, xóa tan nỗi buồn của 'ba lần thất bại'.
 
Giám đốc Elevate Therapeutics, Kim Dong-geun, cho biết: "Việc Ripictu được FDA phê duyệt có nghĩa là cung cấp một lựa chọn điều trị thứ hai quan trọng cho bệnh nhân ung thư đường mật và gia đình họ. Chúng tôi sẽ nỗ lực hết mình để cung cấp Ripictu đến tay các bác sĩ và bệnh nhân một cách nhanh chóng, cải thiện môi trường điều trị cho những bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế".