Công ty Hàn Quốc sẽ công bố nội dung nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của thuốc điều trị bệnh hiếm gặp là hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh tại hội nghị ở châu Âu.
Hàn Quốc cho biết sẽ trình bày kết quả nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của thuốc điều trị hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh (CHI) mang tên 'Epegaglukagon' (HM15136) tại Hội nghị Nội tiết Nhi khoa châu Âu lần thứ 64 (ESPE 2026) diễn ra từ ngày 8 đến 10 tháng 9 tại Marseille, Pháp.
Hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh là một bệnh hiếm gặp, trong đó insulin được sản xuất quá mức gây ra tình trạng hạ đường huyết. Đến nay, chưa có thuốc nào được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho chỉ định điều trị hội chứng này.
Các thuốc hiện có được phê duyệt nhằm kiểm soát hạ đường huyết do hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh thường có hiệu quả điều trị bị giới hạn ở một số kiểu gen nhất định và có thể gây ra các tác dụng phụ như rậm lông, giữ nước, suy tim.
Do đó, nhiều bệnh nhân buộc phải sử dụng thuốc không được phê duyệt hoặc chấp nhận các tác dụng phụ để thực hiện phẫu thuật cắt bỏ tụy.
Hàn Quốc đang phát triển Epegaglukagon, một loại thuốc điều trị hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh với dạng bào chế tiêm một lần mỗi tuần, nhằm vượt qua những hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại.
Theo thông tin công bố tại ESPE năm ngoái, Epegaglukagon đã cho thấy tính an toàn và khả năng dung nạp tốt ở bệnh nhân mắc hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh, đồng thời giảm cả tình trạng hạ đường huyết và hạ đường huyết nghiêm trọng.
Trước đó, vào tháng 2 năm nay, thuốc này đã được FDA chỉ định là thuốc điều trị đổi mới (BTD). Chế độ BTD của FDA cung cấp nhiều lợi ích cho các thuốc có khả năng cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có, dựa trên bằng chứng lâm sàng ban đầu.
Các thuốc được chỉ định BTD sẽ nhận được sự tư vấn và hỗ trợ tập trung từ FDA trong toàn bộ quá trình phát triển từ thử nghiệm lâm sàng đến phê duyệt, và có thể nộp tài liệu một phần trong quá trình xem xét phê duyệt (Rolling Review).
Ngoài ra, Epegaglukagon cũng đã được FDA, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) chỉ định là thuốc hiếm (ODD). Tại Hoa Kỳ, thuốc này cũng được chỉ định là thuốc điều trị bệnh hiếm ở trẻ em (RPD).
Hơn nữa, EMA đã chỉ định Epegaglukagon là thuốc hiếm để điều trị hội chứng tự miễn dịch insulin.
Ông Lee Moon-hee, trưởng nhóm lâm sàng của Hàn Quốc, cho biết: "Tại buổi trình bày này, chúng tôi sẽ công bố thông tin về đặc điểm nhân khẩu học và lâm sàng của các bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2".
Trong khi đó, Hàn Quốc cũng đang thu hút sự chú ý trên thị trường với những thành công trong lĩnh vực thuốc điều trị béo phì. Công ty chứng khoán Shinhan dự đoán rằng giá trị toàn bộ quy trình phát triển thuốc điều trị béo phì của Hàn Quốc sẽ được đánh giá lại sau khi công ty chuyển nhượng công nghệ cho Genentech (công ty con của Roche) cho một ứng viên thuốc mới giúp giảm mất cơ.
Do đó, công ty duy trì khuyến nghị mua và nâng mục tiêu giá từ khoảng 510.000 won lên 650.000 won, tăng 27,5%. Sự tăng giá mục tiêu này chủ yếu dựa trên hợp đồng chuyển nhượng công nghệ HM17321 được ký kết vào ngày 24 tháng trước. Hàn Quốc đã chuyển nhượng quyền toàn cầu (trừ Hàn Quốc) cho ứng viên thuốc điều trị béo phì bảo tồn cơ HM17321 cho Genentech. Tổng giá trị hợp đồng là 2,35 tỷ USD (khoảng 32.000 tỷ won), trong đó tiền đặt cọc là 190 triệu USD (khoảng 2.700 tỷ won).
Hàn Quốc cho biết sẽ trình bày kết quả nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của thuốc điều trị hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh (CHI) mang tên 'Epegaglukagon' (HM15136) tại Hội nghị Nội tiết Nhi khoa châu Âu lần thứ 64 (ESPE 2026) diễn ra từ ngày 8 đến 10 tháng 9 tại Marseille, Pháp.
Hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh là một bệnh hiếm gặp, trong đó insulin được sản xuất quá mức gây ra tình trạng hạ đường huyết. Đến nay, chưa có thuốc nào được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho chỉ định điều trị hội chứng này.
Các thuốc hiện có được phê duyệt nhằm kiểm soát hạ đường huyết do hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh thường có hiệu quả điều trị bị giới hạn ở một số kiểu gen nhất định và có thể gây ra các tác dụng phụ như rậm lông, giữ nước, suy tim.
Do đó, nhiều bệnh nhân buộc phải sử dụng thuốc không được phê duyệt hoặc chấp nhận các tác dụng phụ để thực hiện phẫu thuật cắt bỏ tụy.
Hàn Quốc đang phát triển Epegaglukagon, một loại thuốc điều trị hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh với dạng bào chế tiêm một lần mỗi tuần, nhằm vượt qua những hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại.
Theo thông tin công bố tại ESPE năm ngoái, Epegaglukagon đã cho thấy tính an toàn và khả năng dung nạp tốt ở bệnh nhân mắc hội chứng insulin huyết cao bẩm sinh, đồng thời giảm cả tình trạng hạ đường huyết và hạ đường huyết nghiêm trọng.
Trước đó, vào tháng 2 năm nay, thuốc này đã được FDA chỉ định là thuốc điều trị đổi mới (BTD). Chế độ BTD của FDA cung cấp nhiều lợi ích cho các thuốc có khả năng cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có, dựa trên bằng chứng lâm sàng ban đầu.
Các thuốc được chỉ định BTD sẽ nhận được sự tư vấn và hỗ trợ tập trung từ FDA trong toàn bộ quá trình phát triển từ thử nghiệm lâm sàng đến phê duyệt, và có thể nộp tài liệu một phần trong quá trình xem xét phê duyệt (Rolling Review).
Ngoài ra, Epegaglukagon cũng đã được FDA, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) chỉ định là thuốc hiếm (ODD). Tại Hoa Kỳ, thuốc này cũng được chỉ định là thuốc điều trị bệnh hiếm ở trẻ em (RPD).
Hơn nữa, EMA đã chỉ định Epegaglukagon là thuốc hiếm để điều trị hội chứng tự miễn dịch insulin.
Ông Lee Moon-hee, trưởng nhóm lâm sàng của Hàn Quốc, cho biết: "Tại buổi trình bày này, chúng tôi sẽ công bố thông tin về đặc điểm nhân khẩu học và lâm sàng của các bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2".
Trong khi đó, Hàn Quốc cũng đang thu hút sự chú ý trên thị trường với những thành công trong lĩnh vực thuốc điều trị béo phì. Công ty chứng khoán Shinhan dự đoán rằng giá trị toàn bộ quy trình phát triển thuốc điều trị béo phì của Hàn Quốc sẽ được đánh giá lại sau khi công ty chuyển nhượng công nghệ cho Genentech (công ty con của Roche) cho một ứng viên thuốc mới giúp giảm mất cơ.
Do đó, công ty duy trì khuyến nghị mua và nâng mục tiêu giá từ khoảng 510.000 won lên 650.000 won, tăng 27,5%. Sự tăng giá mục tiêu này chủ yếu dựa trên hợp đồng chuyển nhượng công nghệ HM17321 được ký kết vào ngày 24 tháng trước. Hàn Quốc đã chuyển nhượng quyền toàn cầu (trừ Hàn Quốc) cho ứng viên thuốc điều trị béo phì bảo tồn cơ HM17321 cho Genentech. Tổng giá trị hợp đồng là 2,35 tỷ USD (khoảng 32.000 tỷ won), trong đó tiền đặt cọc là 190 triệu USD (khoảng 2.700 tỷ won).
* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.
LEE HYO JUNG
hyo@ajunews.com
© Bản quyền thuộc về Thời báo Kinh tế AJU & www.ajunews.com: Việc sử dụng các nội dung đăng tải trên vietnam. kyungjeilbo.com phải có sự đồng ý bằng văn bản của Aju News Corporation.