Thị Trường Thuốc Chữa Ung Thư mRNA Mở Ra… Dự Đoán Sự Tiến Hóa 'Mô Hình Điều Trị' Từ Moderna

Công nghệ messenger RNA (mRNA), vốn chủ yếu được sử dụng trong vaccine phòng bệnh truyền nhiễm, đang chính thức mở rộng sang lĩnh vực điều trị ung thư. Moderna đã xác nhận hiệu quả đáng kể của vaccine mRNA cá nhân hóa trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 quy mô lớn, cho thấy mRNA có thể trở thành công nghệ thay đổi hoàn toàn mô hình điều trị ung thư.

Theo kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 được công bố vào ngày 19 tháng 8 (theo giờ địa phương) bởi Moderna và Merck (MSD), vaccine mRNA cá nhân hóa mang tên 'Intismeran' đã đạt được các mục tiêu chính khi được tiêm cho 1.137 bệnh nhân ung thư hắc tố có nguy cơ cao, kết hợp với thuốc điều trị miễn dịch 'Keytruda'.

Những bệnh nhân đã phẫu thuật loại bỏ khối u và được điều trị bằng cả hai loại thuốc này có thời gian tái phát ung thư hoặc di căn sang các cơ quan khác kéo dài hơn đáng kể so với những bệnh nhân chỉ được điều trị bằng Keytruda. Các số liệu cụ thể về hiệu quả sẽ được công bố trong các hội nghị quốc tế sắp tới.

Điểm mấu chốt của liệu pháp này là nhận thức rằng các đột biến tế bào ung thư khác nhau giữa các bệnh nhân, ngay cả khi họ đều mắc ung thư hắc tố. Nhóm nghiên cứu đã phân tích khối u được phẫu thuật để tìm ra các protein đột biến chỉ xuất hiện ở tế bào ung thư, được gọi là 'kháng nguyên mới', và từ đó tạo ra vaccine mRNA cá nhân hóa cho từng bệnh nhân.

Khi vaccine được đưa vào cơ thể, các tế bào sẽ đọc thông tin trong mRNA để tạo ra các mảnh protein giống như kháng nguyên mới, và các tế bào miễn dịch sẽ nhận diện chúng như một loại 'tờ rơi tìm kiếm tế bào ung thư'. Khi các tế bào ung thư có đặc điểm tương tự xuất hiện, tế bào miễn dịch sẽ phát hiện và tấn công chúng. Keytruda, được sử dụng cùng với vaccine, là một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch giúp loại bỏ 'phanh' mà tế bào ung thư sử dụng để tránh bị tấn công, tạo điều kiện cho Intismeran chỉ định mục tiêu tấn công.

Công nghệ mRNA đặc biệt thuận lợi cho điều trị cá nhân hóa. mRNA đóng vai trò như một 'bản thiết kế' cho biết tế bào cần tạo ra loại protein nào. Do đó, nội dung có thể dễ dàng thay đổi để phù hợp với đặc điểm ung thư khác nhau của từng bệnh nhân. Thời gian để phân tích khối u và tạo ra vaccine phù hợp cho bệnh nhân khoảng 6 tuần.

Tiềm năng tăng trưởng của thị trường thuốc mRNA rất lớn. Theo báo cáo từ công ty nghiên cứu thị trường Vision Research Report, thị trường thuốc mRNA toàn cầu đã tăng từ 10,66 tỷ USD (khoảng 14,9 triệu tỷ đồng) vào năm 2024 lên 12,31 tỷ USD (khoảng 17,2 triệu tỷ đồng) vào năm ngoái. Dự báo đến năm 2034, thị trường này sẽ đạt quy mô 45,04 tỷ USD (khoảng 62,1 triệu tỷ đồng). Tỷ lệ tăng trưởng hàng năm (CAGR) đạt 15,5%.

Sự phổ biến của nền tảng mRNA đã được thúc đẩy mạnh mẽ nhờ thành công trong việc thương mại hóa vaccine mRNA phòng COVID-19. Việc chứng minh khả năng phát triển, sản xuất và mở rộng nhanh chóng trong chuỗi cung ứng toàn cầu đã nâng cao đáng kể niềm tin vào hiệu quả và độ an toàn của công nghệ mRNA. Báo cáo cho biết "các nghiên cứu lâm sàng về vaccine mRNA và liệu pháp kết hợp đang mở rộng trong các loại ung thư rắn chính như ung thư phổi, ung thư đại trực tràng và ung thư vú".

Giám đốc Viện Nghiên cứu Chiến lược Ngành Dược phẩm Jeong Yoon-taek nhận định: "Vai trò của vaccine mRNA đang mở rộng sang lĩnh vực điều trị, tạo động lực cho sự đa dạng hóa các loại thuốc dựa trên mRNA". Ông cũng dự đoán rằng "cạnh tranh công nghệ giữa các công ty nhắm vào nhiều loại ung thư khác nhau sẽ ngày càng trở nên gay gắt hơn".