Vaccine ung thư cá nhân hóa mở ra con đường mới cho nhân loại, cần chú trọng đổi mới và khả năng tiếp cận

Công nghệ ribonucleic acid thông tin (mRNA) đã chứng minh khả năng của mình thông qua vaccine COVID-19 và giờ đây đang mở ra một con đường mới trong điều trị ung thư.

Sản phẩm điều trị ung thư cá nhân hóa 'Intismeran Autojin (V940)' do Moderna và Merck (MSD) hợp tác phát triển, cùng với liệu pháp kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda, đã cải thiện đáng kể thời gian sống không tái phát và thời gian sống không di căn ở bệnh nhân melanoma nguy cơ cao trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Đây là lần đầu tiên một loại thuốc điều trị ung thư dựa trên mRNA đạt được kết quả tích cực trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, đánh dấu một cột mốc trong cuộc chiến chống ung thư của nhân loại.

Thành công này được chú ý vì nó cho thấy khả năng thay đổi cách thức tấn công ung thư một cách căn bản. Intismeran phân tích khối u của bệnh nhân để tìm ra các đột biến độc nhất, sau đó đưa thông tin về tối đa 34 kháng nguyên mới vào mRNA để tiêm. Điều này giúp hệ miễn dịch của bệnh nhân học cách nhận diện và tấn công các tế bào ung thư. Thay vì sử dụng cùng một loại thuốc cho tất cả bệnh nhân như trong phương pháp điều trị truyền thống, giờ đây chúng ta có thể tạo ra 'vaccine điều trị cá nhân hóa'.

Hiệu quả điều trị không chỉ dừng lại ở kỳ vọng tạm thời. Kết quả theo dõi 5 năm từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b cho thấy liệu pháp kết hợp đã giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong so với liệu pháp đơn độc Keytruda, và giảm 59% nguy cơ di căn hoặc tử vong. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 này có sự tham gia của 1.137 bệnh nhân melanoma từ giai đoạn 2 đến giai đoạn 4 đã phẫu thuật, và đã đạt được mục tiêu đánh giá chính là ức chế tái phát và di căn. Đây là một thành tựu cho thấy công nghệ mRNA có thể mở rộng từ việc phòng ngừa bệnh truyền nhiễm sang nền tảng điều trị ung thư. Moderna và Merck đang mở rộng thử nghiệm không chỉ với melanoma mà còn với ung thư phổi, bàng quang và thận.

Tuy nhiên, chúng ta cần thận trọng khi ngay lập tức coi đây là 'chiến thắng trong cuộc chiến chống ung thư'. Thông báo này chỉ công bố các kết quả chính, và mức độ giảm nguy cơ cụ thể vẫn chưa được trình bày. Chúng ta cũng cần tiếp tục đánh giá thời gian sống toàn bộ của bệnh nhân để xem liệu có thực sự kéo dài được hay không. Còn cần có sự phê duyệt từ cơ quan quản lý và kiểm tra an toàn lâu dài. Do việc phân tích khối u và thiết kế, sản xuất vaccine riêng cho từng bệnh nhân, chúng ta cũng phải giải quyết các vấn đề về thời gian sản xuất, chi phí và quản lý chất lượng. Nếu các loại thuốc điều trị đổi mới được định giá cao và chỉ một số ít bệnh nhân có thể tiếp cận, thì khó có thể nói rằng thành công y học đã dẫn đến thành công xã hội.

Dù vậy, chúng ta không nên đánh giá thấp ý nghĩa của thành công này. mRNA là một nền tảng có thể thay đổi nhanh chóng trong thiết kế và sản xuất, và có thể kết hợp với trí tuệ nhân tạo, phân tích gen và công nghệ miễn dịch. Nó có tiềm năng lớn để thúc đẩy thời đại y học chính xác, điều trị dựa trên đặc điểm di truyền của từng bệnh nhân thay vì loại ung thư. Nếu hệ miễn dịch có thể loại bỏ các tế bào ung thư nhỏ còn sót lại sau phẫu thuật, ngăn ngừa tái phát và di căn, thì trọng tâm của điều trị ung thư sẽ chuyển từ kéo dài sự sống của bệnh nhân giai đoạn cuối sang can thiệp sớm và nâng cao tỷ lệ chữa khỏi.

Điều này cũng đặt ra một thách thức rõ ràng cho ngành công nghiệp sinh học Hàn Quốc. Chỉ dựa vào cơ sở sản xuất vaccine hoặc khả năng phát triển và sản xuất hợp đồng sẽ khó có thể dẫn đầu thị trường tương lai. Cần có một hệ sinh thái y học chính xác kết nối từ việc thu thập mẫu khối u của bệnh nhân, phân tích gen, lựa chọn kháng nguyên, thiết kế và sản xuất mRNA, đến việc tiêm tại bệnh viện. Chính phủ cần nhanh chóng thiết lập các tiêu chuẩn về việc sử dụng dữ liệu lâm sàng và bảo vệ thông tin di truyền, cũng như xây dựng hệ thống phê duyệt, đánh giá và giá thuốc phù hợp cho các loại thuốc điều trị cá nhân hóa. Cần xây dựng cơ sở để các doanh nghiệp, bệnh viện và trường đại học có thể chia sẻ dữ liệu một cách an toàn.

Cuộc chiến chống ung thư không thể chỉ dựa vào một công ty hay một công nghệ duy nhất. Tuy nhiên, thách thức của Moderna và Merck đã cho thấy rằng thời đại phân tích ung thư theo từng bệnh nhân và dạy hệ miễn dịch cách tấn công không còn là một giấc mơ. Ngọn lửa đổi mới mRNA được sinh ra trong cuộc khủng hoảng COVID-19 đang trở thành hy vọng cho điều trị ung thư. Hàn Quốc cũng cần kiên trì tích lũy nghiên cứu cơ bản, lâm sàng, dữ liệu và khả năng sản xuất thay vì chỉ chạy theo thành công ngắn hạn và xu hướng. Con đường dẫn đến chiến thắng trong cuộc chiến chống ung thư đã được mở ra. Điều cần thiết bây giờ là sự kiểm chứng khoa học, đầu tư liên tục và nền tảng thể chế công bằng để mang lại lợi ích đổi mới cho bệnh nhân.