Gần đây, việc phát triển thuốc mới cho bệnh Alzheimer đang tập trung vào việc mở rộng mục tiêu điều trị sang protein tau và liệu pháp kết hợp. Mặc dù liệu pháp chống amyloid đã được xác nhận có hiệu quả trong việc làm chậm tiến triển của bệnh, nhưng vẫn chưa thể ngăn chặn hoàn toàn bệnh, dẫn đến khả năng phát triển các phương pháp điều trị bổ sung.
Ngày 17 tháng 8, theo thông tin từ ngành y tế, bệnh Alzheimer được xác định là có sự tích tụ bất thường của amyloid beta, một trong những bệnh lý chính. Tại Hàn Quốc, vào năm 2024, thuốc kháng thể đơn dòng nhắm trực tiếp vào protein amyloid sẽ được đưa vào sử dụng, đánh dấu sự khởi đầu của liệu pháp nhắm vào nguyên nhân gây bệnh.
Trong quá trình tiến triển của bệnh, amyloid được coi là bệnh lý tương đối sớm, trong khi tau lại là bệnh lý muộn hơn, liên quan chặt chẽ đến tổn thương tế bào thần kinh và các triệu chứng lâm sàng. Gần đây, sự phát triển của công nghệ chụp cắt lớp phát xạ positron (PET) và các chỉ số sinh học trong dịch cơ thể đã giúp việc sàng lọc bệnh nhân và đánh giá hiệu quả điều trị trở nên chính xác hơn, tạo cơ sở cho phương pháp tiếp cận kết hợp nhắm vào tau.
Theo thống kê từ Hiệp hội Bệnh Alzheimer, trong năm nay, có tổng cộng 158 loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer đang được phát triển, với 192 thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành tính đến tháng 1.
Tại nước ngoài, chất ức chế tạo ra tau của Biogen, 'diranersen', đang thu hút sự chú ý. Trong nghiên cứu giai đoạn 2 có tên Celia được công bố năm nay, biến số chính không đạt yêu cầu, do đó chưa chứng minh được hiệu quả lâm sàng rõ ràng. Tuy nhiên, nó đã làm giảm tổng lượng tau trong dịch não tủy từ 50 đến 65% và cho thấy khả năng cải thiện một số chỉ số nhận thức ở nhóm liều thấp, điều này được coi là một ví dụ về khả năng của liệu pháp nhắm vào tau.
Chiến lược phát triển cũng đã đa dạng hóa, bao gồm các phương pháp ức chế sự lan truyền của tau bệnh lý, cũng như các oligonucleotide chống cảm ứng (ASO) và RNA can thiệp ngắn (siRNA). Tuy nhiên, đến nay vẫn chưa có thuốc điều trị nhắm vào tau nào được phê duyệt. Chưa có đủ bằng chứng cho thấy hiệu quả và độ an toàn của chúng vượt trội hơn so với các thuốc chống amyloid.
Giáo sư Kang Dong-woo từ Bệnh viện Seoul St. Mary của Đại học Công giáo Hàn Quốc cho biết: "Vị trí của tau bên trong tế bào thần kinh, tính không đồng nhất của tau bệnh lý, khả năng truyền tải vào não và thời điểm điều trị thích hợp vẫn là những thách thức cần giải quyết. Cuối cùng, khả năng cao là liệu pháp này sẽ phát triển thành một phương pháp điều trị bổ sung hoặc kết hợp với liệu pháp amyloid thay vì thay thế hoàn toàn."
Tại Hàn Quốc, việc phát triển các loại thuốc liên quan cũng đang tiếp tục. 'ADEL-Y01' do OscoTech phát triển cùng với Adel và 'DA-7503' của Dong-A ST là những ứng cử viên tiêu biểu.
ADEL-Y01 là một kháng thể nhắm chọn lọc vào tau acetyl hóa bệnh lý, đã có dữ liệu an toàn và dược động học ban đầu. Năm ngoái, nó đã được chuyển giao công nghệ cho Sanofi. Tuy nhiên, hiệu quả trên bệnh nhân hiện tại vẫn chưa được xác nhận. DA-7503 cũng đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trên người khỏe mạnh, nhưng quá trình chứng minh hiệu quả vẫn còn phía trước.
Giáo sư Kang Dong-woo nhận định: "Những thành tựu trong nước hiện tại được đánh giá là ở giai đoạn đầu, xác nhận khả năng vào lâm sàng và tiềm năng thương mại toàn cầu. Việc chứng minh rằng sự thay đổi chỉ số tau PET và dịch não tủy ở giai đoạn 2 trên bệnh nhân thực sự dẫn đến việc làm chậm suy giảm chức năng nhận thức và chức năng sinh hoạt hàng ngày là rất quan trọng."
* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.
© Bản quyền thuộc về Thời báo Kinh tế AJU & www.ajunews.com: Việc sử dụng các nội dung đăng tải trên vietnam. kyungjeilbo.com phải có sự đồng ý bằng văn bản của Aju News Corporation.