HLB Innovation đã xác nhận tính an toàn của liều lượng ban đầu trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 (CELESTIAL-301) tại Mỹ đối với ứng viên điều trị ung thư máu bằng tế bào T nhận diện kháng nguyên chimeric (CAR-T) mang tên 'SynKIR-310'. Sau khi thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), công ty sẽ tiến hành xác minh tính an toàn và khả năng điều trị ở các mức liều cao hơn.
CAR-T là phương pháp điều trị trong đó tế bào T của bệnh nhân được thu thập, sau đó được biến đổi gen để nhận diện tế bào ung thư thông qua việc gắn kháng nguyên chimeric (CAR) và được đưa trở lại cơ thể.
HLB Innovation thông báo rằng công ty con tại Mỹ, Verismo Therapeutics, đã bắt đầu đăng ký bệnh nhân cho giai đoạn 3 của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của SynKIR-310 vào ngày 23 tháng 7.
CELESTIAL-301 là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm công khai (Open-label) tại Mỹ, nhằm mục đích đánh giá tính khả thi của SynKIR-310 trên bệnh nhân mắc bệnh lymphoma không Hodgkin B tế bào tái phát và kháng trị (B-NHL). Những bệnh nhân đã tái phát sau khi điều trị bằng CAR-T CD19 cũng nằm trong nhóm đối tượng đăng ký, nhằm đánh giá khả năng điều trị cho nhóm bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế.
Việc mở rộng thử nghiệm này diễn ra sau khi không quan sát thấy độc tính giới hạn liều (DLT) trong giai đoạn 2, cho thấy tính dung nạp của thuốc. Kế hoạch tăng liều ban đầu được thiết kế thành hai giai đoạn đã được mở rộng thêm hai giai đoạn nữa lên giai đoạn 4 sau khi thảo luận với FDA.
Giai đoạn 3 mới được thêm vào sẽ sử dụng liều cao hơn mức liều thông thường của các sản phẩm CAR-T đã được thương mại hóa. Công ty dự kiến sẽ xác minh thêm tính an toàn của SynKIR-310 dựa trên nền tảng KIR-CAR đa chuỗi và thu thập bằng chứng cho việc thiết lập liều khuyến cáo cho giai đoạn 2 (RP2D).
Các sản phẩm CAR-T thường có nguy cơ tăng cao về các tác dụng phụ nghiêm trọng như hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS) khi liều lượng tăng lên. Ngoài ra, để thực hiện việc tiêm tế bào liều cao, cần có sự đưa gen hiệu quả vào tế bào T và duy trì chất lượng tế bào đồng nhất, điều này làm tăng độ khó trong sản xuất.
Nền tảng KIR-CAR của Verismo áp dụng nguyên lý hoạt động của thụ thể KIR của tế bào NK vào CAR-T. Khi không có kháng nguyên mục tiêu, nền tảng này sẽ ức chế sự kích hoạt không cần thiết của tế bào T, giảm thiểu độc tính miễn dịch và tình trạng kiệt sức của tế bào, đồng thời được thiết kế để tấn công tế bào ung thư một cách bền vững hơn, theo thông tin từ công ty.
Verismo dự kiến sẽ công bố kết quả giữa kỳ của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 từ giai đoạn 2 tại một hội nghị toàn cầu trong năm nay.
Trước đó, vào tháng 4, tại Hội nghị Nghiên cứu Ung thư Mỹ (AACR 2026), kết quả ban đầu cho thấy bệnh nhân giai đoạn 1 đã đạt được sự hồi phục hoàn toàn (CR) sau 28 ngày điều trị mà không gặp phải CRS hay ICANS nghiêm trọng và duy trì tình trạng hồi phục trên 6 tháng. Nghiên cứu này là nghiên cứu đầu tiên của một công ty trong nước được chọn vào phiên trình bày hàng đầu 'Plenary' của AACR và đã được trình bày bằng miệng.
Đại diện HLB Innovation cho biết: "Chúng tôi sẽ tiếp tục xác minh tính an toàn và hiệu quả điều trị ở các mức liều cao hơn, đồng thời củng cố bằng chứng lâm sàng cho sự khác biệt của nền tảng KIR-CAR".
* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.
© Bản quyền thuộc về Thời báo Kinh tế AJU & www.ajunews.com: Việc sử dụng các nội dung đăng tải trên vietnam. kyungjeilbo.com phải có sự đồng ý bằng văn bản của Aju News Corporation.