FDA Mỹ giảm rào cản phát triển thuốc sinh học tương tự, lợi thế cho Samsung Bioepis và Celltrion

[Kinh tế Nhật báo] Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã công bố một cải cách quy định đột phá nhằm đơn giản hóa quy trình phát triển thuốc sinh học tương tự. Điều này phản ánh quyết tâm mạnh mẽ của chính phủ Mỹ trong việc giảm chi phí y tế cho bệnh nhân và mở rộng thị trường thuốc sinh học tương tự.

Theo Trung tâm Nghiên cứu Kinh tế Sinh học của Hiệp hội Sinh học Hàn Quốc, ngày 9 tháng 3 (giờ địa phương), FDA đã công bố dự thảo hướng dẫn mới hỗ trợ các nhà phát triển thuốc sinh học tương tự và có thể thay thế. Hướng dẫn này thay thế hoàn toàn các quy định từ năm 2021.

Điểm nổi bật của hướng dẫn mới là đơn giản hóa thử nghiệm dược động học (PK), vốn là bước bắt buộc trong đánh giá thuốc sinh học tương tự. Thử nghiệm này đo lường cách thuốc được hấp thụ, phân phối, chuyển hóa và bài tiết trong cơ thể. Trước đây, các nhà phát triển phải đầu tư nhiều chi phí và thời gian để chứng minh thuốc tương tự hoạt động như thuốc gốc.

FDA cho phép bỏ qua hoặc đơn giản hóa các thử nghiệm không cần thiết nếu có cơ sở khoa học hợp lý. Theo phân tích của FDA, chi phí nghiên cứu PK có thể giảm tới 50%, tương đương khoảng 20 triệu USD (khoảng 260 tỷ đồng) cho mỗi sản phẩm, tiết kiệm cả chi phí và thời gian.

Quy định mới cũng mở rộng phạm vi sử dụng dữ liệu. Trước đây, cần ít nhất một nghiên cứu PK so sánh trực tiếp với sản phẩm gốc được phê duyệt tại Mỹ. Giờ đây, có thể sử dụng dữ liệu từ các sản phẩm được phê duyệt ở nước ngoài hoặc tài liệu lâm sàng quốc tế.

Nguyên nhân của sự thay đổi này là do sự mất cân đối tài chính nghiêm trọng trong hệ thống y tế Mỹ. Mặc dù thuốc sinh học chỉ chiếm 5% đơn thuốc, nhưng chiếm tới 51% chi phí thuốc vào năm 2024. Trong khi đó, thị phần của thuốc sinh học tương tự vẫn dưới 20%.

Chính phủ Mỹ buộc phải mở rộng thị trường thuốc sinh học tương tự. Trong khi có hơn 30.000 loại thuốc generic được phê duyệt, chỉ có 82 loại thuốc sinh học tương tự được chấp thuận.

FDA đã quyết định từ bỏ các hướng dẫn lỗi thời và đang xem xét nới lỏng tiêu chuẩn cho trạng thái có thể thay thế. Điều này cho phép dược sĩ thay thế thuốc gốc bằng thuốc sinh học tương tự mà không cần sự chấp thuận riêng của bác sĩ.

Samsung Bioepis và Celltrion, hai công ty Hàn Quốc, được kỳ vọng là những người hưởng lợi lớn nhất từ quy định mới. Họ đang dẫn đầu thị trường thuốc sinh học tương tự toàn cầu. Việc đơn giản hóa thử nghiệm lâm sàng giúp giảm chi phí phát triển và rút ngắn thời gian ra mắt sản phẩm, tạo ra lợi thế cạnh tranh lớn.

Tuy nhiên, các công ty cần chứng minh 'tính hợp lý khoa học' cao hơn. Họ phải phân tích dữ liệu kỹ lưỡng và thuyết phục cơ quan quản lý. Ngoài ra, sự cạnh tranh từ các công ty Trung Quốc và Ấn Độ với giá thấp cũng là thách thức cần vượt qua.