Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên quy mô toàn cầu của AR1001, thuốc điều trị bệnh Alzheimer dạng uống do công ty dược phẩm Hàn Quốc AriBio phát triển, sẽ được công bố trong tháng 11. Đây được xem là thời điểm mang tính quyết định, giúp đánh giá khả năng đưa loại thuốc viên uống một lần mỗi ngày này vào thương mại hóa. Kết quả thử nghiệm cũng có thể ảnh hưởng trực tiếp đến hợp đồng chuyển giao công nghệ trị giá tối đa 7.000 tỷ won mà công ty đã ký với đối tác Trung Quốc.
Theo giới trong ngành ngày 2/11, AriBio sẽ công bố kết quả chính (topline) của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 mang tên POLARIS-AD đối với AR1001 tại Hội nghị thử nghiệm lâm sàng bệnh Alzheimer (CTAD 2026), diễn ra ngày 16/11 tại Boston, Mỹ. Đây là nội dung được lựa chọn cho phiên báo cáo miệng quan trọng đầu tiên trong ngày khai mạc hội nghị.
Hiện nay, các loại thuốc điều trị Alzheimer giai đoạn đầu được cấp phép tại Mỹ như Leqembi của Eisai và Kisunla của Eli Lilly đều là thuốc kháng thể, đòi hỏi bệnh nhân phải tiêm định kỳ và theo dõi các tác dụng phụ. Trong khi đó, AR1001 được phát triển dưới dạng thuốc uống, với liều 30 mg mỗi ngày một lần, hướng đến bệnh nhân Alzheimer ở giai đoạn đầu.
Thử nghiệm giai đoạn 3 được tiến hành tại 13 quốc gia, với sự tham gia của 1.535 bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu. Trong số này, 1.348 người đã hoàn thành 52 tuần điều trị. Tiêu chí đánh giá chính là tổng điểm CDR-SB (Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes), thang đo tổng hợp nhằm đánh giá mức độ suy giảm nhận thức và khả năng thực hiện các hoạt động sinh hoạt hằng ngày của bệnh nhân.
Vấn đề được quan tâm nhất là AR1001 có thực sự làm chậm quá trình suy giảm nhận thức và khả năng sinh hoạt hằng ngày so với nhóm dùng giả dược hay không. Trong thử nghiệm giai đoạn 2, thuốc chưa đáp ứng được tiêu chí đánh giá chính sau 26 tuần điều trị. Vì vậy, kết quả lần này được chú ý đặc biệt khi thời gian dùng thuốc đã được kéo dài lên 52 tuần và thiết kế đánh giá cũng được điều chỉnh.
Kết quả thử nghiệm có thể quyết định tương lai của hợp đồng chuyển giao công nghệ quy mô lớn giữa AriBio và Tập đoàn Dược phẩm Fosun của Trung Quốc. Tháng 5 vừa qua, hai bên ký thỏa thuận quyền chọn và cấp phép liên quan đến quyền phát triển, xin cấp phép, sản xuất và thương mại hóa AR1001 trên toàn cầu. Tổng giá trị hợp đồng có thể lên tới 4,7 tỷ USD, tương đương khoảng 7.000 tỷ won.
Tháng 7, AriBio đã nhận toàn bộ khoản phí quyền chọn trị giá 60 triệu USD, tương đương khoảng 90 tỷ won tại thời điểm đó. Nếu Fosun quyết định thực hiện quyền chọn sau khi xem xét kết quả chính của thử nghiệm giai đoạn 3, AriBio sẽ nhận thêm 80 triệu USD, tương đương khoảng 120 tỷ won. Sau đó, công ty có thể tiếp tục nhận các khoản thanh toán theo từng cột mốc về cấp phép, doanh thu và tiền bản quyền.
Do đó, quyết định thực hiện quyền chọn của Fosun phụ thuộc lớn vào kết quả thử nghiệm lần này. Nếu AR1001 không chứng minh được hiệu quả ở các tiêu chí đánh giá chính, khả năng triển khai hợp đồng chuyển giao quyền thương mại hóa sẽ bị ảnh hưởng, đồng thời gây áp lực lên nguồn vốn và giá trị doanh nghiệp của AriBio. Trong quá trình phát triển thuốc, công ty đã huy động vốn cho hoạt động nghiên cứu và phát triển, trong đó có việc phát hành trái phiếu chuyển đổi.
Giới chuyên môn kỳ vọng, nếu được thương mại hóa thành công, AR1001 có thể nhanh chóng thâm nhập thị trường điều trị Alzheimer giai đoạn đầu nhờ ưu thế thuốc uống, khác biệt với các loại thuốc tiêm hiện nay. AriBio đặt mục tiêu đạt doanh thu 1.000 tỷ won vào năm 2030 thông qua thương mại hóa AR1001 và mở rộng phạm vi chỉ định điều trị.
Tuy nhiên, phát triển thuốc điều trị Alzheimer vốn là lĩnh vực có tỷ lệ thất bại cao trong các thử nghiệm lâm sàng. Vì vậy, kết quả CDR-SB cùng dữ liệu về độ an toàn được công bố trong tháng này sẽ là những yếu tố then chốt quyết định triển vọng thương mại hóa của AR1001.
AriBio cho biết nếu thử nghiệm giai đoạn 3 xác nhận được hiệu quả và độ an toàn của thuốc, công ty sẽ xúc tiến các cuộc thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) về việc nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành thuốc mới (NDA).
HO THI LONG AN
ahn@ajunews.com
© Bản quyền thuộc về Thời báo Kinh tế AJU & www.ajunews.com: Việc sử dụng các nội dung đăng tải trên vietnam. kyungjeilbo.com phải có sự đồng ý bằng văn bản của Aju News Corporation.
