Thị Trường Nhỏ Nhưng Đầy Tiềm Năng: Đầu Tư Vào Bệnh Hiếm Của Các Công Ty Dược Lớn

Cạnh tranh đầu tư vào các loại thuốc điều trị bệnh hiếm trong ngành dược phẩm toàn cầu đang ngày càng trở nên gay gắt. Các công ty dược lớn (big pharma) đang tìm kiếm động lực tăng trưởng mới khi các loại thuốc blockbuster chính sắp hết hạn bản quyền. Mặc dù số lượng bệnh nhân ít, nhưng nhu cầu chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm đang nổi lên như một lựa chọn khả thi.

Theo thông tin từ ngành công nghiệp, tính đến năm 2024, thị trường thuốc điều trị bệnh hiếm toàn cầu đã đạt quy mô 187 tỷ USD (khoảng 280 triệu tỷ đồng). Tại Hàn Quốc, dự kiến thị trường sẽ trở nên sôi động hơn nhờ vào việc cải cách quy định và mở rộng hợp tác phát triển.

Mặc dù số lượng bệnh nhân mắc bệnh hiếm không lớn, nhưng tiêu chí chẩn đoán tương đối rõ ràng và nhóm bệnh nhân rất cụ thể, giúp cho việc thiết kế lâm sàng trở nên hiệu quả hơn. Hơn nữa, do thiếu các phương pháp điều trị thay thế, việc xây dựng chiến lược giá thuốc cũng trở nên dễ dàng hơn. Đối với các công ty dược phẩm toàn cầu đang lo lắng về doanh thu do hết hạn bản quyền các sản phẩm lớn, lĩnh vực bệnh hiếm trở thành một lựa chọn để đảm bảo cả lợi nhuận và sự khác biệt.

Các giao dịch toàn cầu cũng diễn ra sôi nổi. Biogen đã mua lại Apellis Pharmaceuticals với giá khoảng 5,6 tỷ USD để củng cố danh mục thuốc điều trị bệnh hiếm. Apellis sở hữu thuốc điều trị bệnh thận hiếm 'Empaveli' và thuốc điều trị bệnh teo thị giác 'Syfovre'.

Vertex cũng đã đầu tư khoảng 10 tỷ USD để mua lại công ty chuyên về bệnh nội tiết hiếm Crinetics. Qua đó, họ đã có được thuốc điều trị bệnh phì đại tuyến yên uống một lần mỗi ngày 'Palsofia' và chất ứng viên 'Atumelanant' cho bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh.

Thị trường thuốc hiếm tại Hàn Quốc vẫn còn ở giai đoạn đầu và phụ thuộc nhiều vào nhập khẩu. Theo Hiệp hội Dược phẩm và Sinh học Hàn Quốc, tính đến năm 2024, sản xuất trong nước đạt 263 tỷ đồng, trong khi nhập khẩu khoảng 405 tỷ đồng.

Do đó, thay vì các thương vụ mua bán sáp nhập quy mô lớn như các công ty dược lớn, các công ty đang chọn chiến lược phân chia vai trò và hợp tác phát triển để giảm thiểu rủi ro và tăng tốc độ phát triển. Bởi vì thị trường vẫn chưa lớn, các công ty có thể hợp tác để nâng cao khả năng thương mại hóa thay vì tự mình thực hiện toàn bộ quy trình từ phát triển, sản xuất, cấp phép đến bán hàng.

Chính sách của chính phủ cũng đang hỗ trợ mở rộng thị trường. Theo kế hoạch tăng cường hỗ trợ cho bệnh hiếm và bệnh khó chữa được công bố đầu năm nay, thời gian ghi danh thuốc điều trị bệnh hiếm đã được rút ngắn từ 330 ngày xuống còn 150 ngày. Quy trình ghi danh nhanh hơn không chỉ ảnh hưởng đến khả năng tiếp cận của bệnh nhân mà còn tạo động lực đầu tư và phát triển trong lĩnh vực bệnh hiếm.

Các công ty trong nước cũng đã đạt được nhiều thành công trong phát triển. Chất ứng viên thuốc điều trị bệnh Gaucher 'Y35995H' của Yuhan đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) công nhận là thuốc hiếm. Thuốc điều trị hội chứng Sanfilippo loại A 'GC1130A' đang được phát triển chung giữa GC Pharma và công ty sinh học Nobel Pharma cũng đã nhận được sự công nhận thuốc hiếm từ FDA và EMA. Thuốc điều trị bệnh Fabry 'LA-GLA' đang được phát triển chung giữa GC Pharma và Hanmi Pharmaceutical cũng đã được FDA công nhận là thuốc hiếm.

Hiệp hội Dược phẩm và Sinh học nhận định: "Sự quan tâm của ngành dược và sinh học đối với thuốc hiếm đang ngày càng gia tăng, dẫn đến việc các đường ống liên quan cũng tăng lên. Đặc biệt, với tỷ lệ thuốc sinh học ngày càng cao, các công ty đang tích cực tham gia phát triển, giúp tích lũy năng lực nghiên cứu và phát triển dựa trên công nghệ đổi mới tại Hàn Quốc." Họ cũng nhấn mạnh rằng: "Vì cấu trúc cung cấp thuốc hiếm cho bệnh nhân vẫn phụ thuộc nhiều vào nhập khẩu, cần có sự cải cách quy định, hỗ trợ tài chính và mở rộng cơ sở hạ tầng lâm sàng để nâng cao khả năng phát triển của các công ty trong nước, từ đó dẫn đến việc sản phẩm thực tế ra thị trường."