Cấp phép nhập khẩu thuốc hiếm Joenja điều trị hội chứng suy giảm miễn dịch APDS

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) thông báo vừa chính thức cấp phép nhập khẩu đối với thuốc hiếm Joenja (thành phần Leniolisib Phosphate) vào ngày 10/7, mở ra cơ hội điều trị mới cho bệnh nhân mắc hội chứng hiếm gặp APDS.

APDS (Hội chứng PI3K-delta hoạt hóa) là một căn bệnh di truyền hiếm gặp do sự bất thường của protein truyền tín hiệu nội bào, gây suy giảm miễn dịch, nhiễm trùng tái phát liên tục và tăng sinh lympho. Thuốc Joenja hoạt động bằng cách bình thường hóa quá trình truyền tín hiệu này để mang lại hiệu quả điều trị. Cơ quan quản lý kỳ vọng bước đi này sẽ cung cấp giải pháp thiết thực cho những người bệnh vốn chưa có thuốc điều trị đặc hiệu trước đây.

Đáng chú ý, nhằm đẩy nhanh tiến độ đưa thuốc vào thực tế lâm sàng, cơ quan chức năng đã đưa Joenja vào hệ thống "Hỗ trợ thẩm định nhanh sản phẩm đổi mới toàn cầu (GIFT)" dưới tư cách là dự án số 27. Quy trình xét duyệt ưu tiên này giúp rút ngắn đáng kể thời gian thủ tục, hỗ trợ người bệnh tiếp cận thuốc sớm nhất có thể.