Big Pharma cũng tham gia... Công nghệ 'In vivo CAR-T' thế hệ mới nổi bật

Trong thị trường chế phẩm CAR-T, vốn bị chỉ trích vì chi phí điều trị cao và quy trình sản xuất phức tạp, công nghệ 'in vivo CAR-T' đang thu hút sự chú ý như một giải pháp thế hệ mới. Các công ty dược phẩm lớn toàn cầu đang tích cực tìm kiếm công nghệ liên quan, trong khi các doanh nghiệp sinh học trong nước cũng đang nỗ lực chiếm lĩnh thị trường chế phẩm tế bào thế hệ mới.

Theo thông tin từ ngành công nghiệp, các chế phẩm CAR-T hiện tại yêu cầu lấy máu từ bệnh nhân, sau đó thao tác tế bào miễn dịch bên ngoài cơ thể và tiêm lại vào cơ thể. Quy trình sản xuất tùy chỉnh theo từng bệnh nhân dẫn đến thời gian sản xuất kéo dài và chi phí lên tới hàng tỷ đồng. Đến nay, có 7 loại chế phẩm CAR-T đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt.

Công nghệ in vivo CAR-T được xem là một phương pháp tiếp cận thế hệ mới nhằm khắc phục những hạn chế này. Thay vì lấy tế bào riêng biệt, công nghệ này truyền tải thông tin di truyền trực tiếp vào cơ thể để kích thích tế bào T chuyển đổi thành tế bào CAR-T. Việc bỏ qua quy trình sản xuất phức tạp hứa hẹn sẽ giảm chi phí và cải thiện khả năng tiếp cận điều trị.

Ông Hà Hiền Tư, nhà nghiên cứu tại Công ty Chứng khoán Yuanta, cho biết: "In vivo CAR-T tạo ra CAR-T trong cơ thể bệnh nhân, sử dụng tế bào T của bệnh nhân nhưng tiêm gen thay vì tế bào, do đó không cần sản xuất thuốc riêng cho từng cá nhân". Ông cũng cho biết thêm rằng các công ty dược phẩm lớn như Eli Lilly và AstraZeneca cũng đang cạnh tranh để sở hữu các đường ống công nghệ liên quan.

Trên thực tế, thị trường toàn cầu đang chứng kiến sự gia tăng đầu tư và các thương vụ mua bán sáp nhập (M&A). Theo báo cáo của Quỹ Phát triển Thuốc Quốc gia, tính đến năm ngoái, số lượng đường ống liên quan đến in vivo CAR-T trên toàn thế giới đã vượt quá 100. Mặc dù phần lớn vẫn đang ở giai đoạn tiền lâm sàng hoặc lâm sàng ban đầu, nhưng không khí cạnh tranh giữa các công ty dược phẩm lớn đang trở nên rõ rệt.

Eli Lilly đã tiến hành mua lại Orna Therapeutics và Kallion Therapeutics, các công ty phát triển in vivo CAR-T, trong năm nay. AstraZeneca đã mua IsobioTech, công ty sở hữu nền tảng điều trị gen tế bào in vivo dựa trên vector lentivirus với giá 1 tỷ USD (khoảng 15.400 tỷ đồng). Công ty này đã đưa ra kế hoạch rút ngắn quy trình từ vài tuần xuống chỉ còn vài phút.

Ngành công nghiệp cũng dự đoán rằng các công ty dược phẩm toàn cầu chưa sở hữu công nghệ liên quan sẽ tiếp tục có động thái. Một đại diện trong ngành sinh học cho biết: "Dù công nghệ vẫn còn ở giai đoạn đầu, nhưng sự quan tâm từ các công ty dược phẩm lớn đến mức họ sẵn sàng mua công nghệ hoặc thâu tóm cả công ty" và dự đoán rằng trong vài năm tới, đầu tư và cạnh tranh phát triển sẽ tiếp tục gia tăng.

Các doanh nghiệp trong nước cũng đã bắt đầu phản ứng với thị trường thế hệ mới. GC Pharma và AppClone gần đây đã bắt tay vào nghiên cứu và phát triển chung in vivo CAR-T. Họ dự định kết hợp công nghệ truyền tải dựa trên lipid nano (mRNA-LNP) của GC Pharma với công nghệ CAR-T của AppClone để phát triển chế phẩm thế hệ mới. Công ty cho biết sản phẩm có thể được sản xuất hàng loạt như vaccine và không cần quy trình phức tạp để lấy tế bào của bệnh nhân, cho phép tiêm ngay trong ngày.

Công ty chuyên về CAR-T trong nước, Qurocell, cũng đã đưa in vivo CAR-T vào một trong những chiến lược tăng trưởng trung và dài hạn của mình. Algogenomics cũng đang thúc đẩy phát triển công nghệ nhắm trực tiếp vào tế bào miễn dịch trong cơ thể dựa trên nền tảng RNA và công nghệ vận chuyển polymer.

Một đại diện trong ngành sinh học cho biết: "In vivo CAR-T là công nghệ có khả năng vượt qua những hạn chế trong sản xuất và cung cấp chế phẩm tế bào hiện tại" và nhấn mạnh rằng nếu thành công trong việc thương mại hóa, công nghệ này có thể thay đổi cục diện thị trường chế phẩm tế bào.



* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.

• #chế phẩm tế bào
• #in vivo CAR-T
• #mRNA-LNP