Giám đốc Kim Gun-soo của Curecell: "Chúng tôi sẽ phát triển sức mạnh toàn cầu dựa trên CAR-T sản xuất trong nước"

"Nhiều công ty sinh học tập trung vào việc chuyển giao công nghệ (licensing out), nhưng Curecell muốn phát triển thành một công ty tạo ra doanh thu tự thân."

Giám đốc Kim Gun-soo của Curecell đã phát biểu như vậy trong cuộc phỏng vấn với Ajou Economics diễn ra gần đây tại trụ sở của công ty ở quận Yuseong, thành phố Daejeon.

Thuốc điều trị CAR-T là một loại liệu pháp gen tùy chỉnh, trong đó tế bào miễn dịch của bệnh nhân được chỉnh sửa gen để tấn công chính xác các tế bào ung thư. 'Rimkato' (tên thành phần là Anbalcaptagen autoleucel) là 'thuốc mới số 42' và là 'thuốc CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước', đã nhận được giấy phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc vào ngày 29 tháng trước. Công ty dự định sử dụng giấy phép Rimkato làm bàn đạp để củng cố thị trường trong nước và đồng thời mở rộng ra toàn cầu.

Curecell đã thiết lập nhiều kỷ lục 'đầu tiên' trong lịch sử thuốc CAR-T tại Hàn Quốc. Năm 2021, công ty đã nhận được phê duyệt cho kế hoạch thử nghiệm lâm sàng CAR-T đầu tiên trong nước và thực hiện việc tiêm thuốc CAR-T đầu tiên cho bệnh nhân. Sau đó, vào năm 2023, công ty đã xây dựng cơ sở sản xuất thuốc thương mại CAR-T lớn nhất tại Daejeon theo tiêu chuẩn GMP, tạo nền tảng cho việc thương mại hóa.

Dưới đây là cuộc phỏng vấn giữa Giám đốc Kim và phóng viên.

- Trong bối cảnh hạ tầng CAR-T trong nước gần như không có, làm thế nào bạn đã đạt được 'thuốc đầu tiên sản xuất trong nước'?
"Khó khăn lớn nhất là không có kinh nghiệm liên quan đến CAR-T trong nước. Không có tổ chức thử nghiệm lâm sàng (CRO), và ngay cả các nguyên liệu cần thiết để phát triển thuốc cũng không thể nhập khẩu ổn định từ nước ngoài. Thực tế, chúng tôi bắt đầu từ một trạng thái gần như không có gì. Tuy nhiên, mục tiêu của chúng tôi rất rõ ràng. Không chỉ đơn thuần là CAR-T đầu tiên trong nước mà còn là phát triển một loại thuốc tốt hơn cả sản phẩm toàn cầu. Tôi đã cùng với Giáo sư Kim Chan-hyuk từ KAIST và Giáo sư Shim Hyun-bo từ Đại học Ewha đồng sáng lập Curecell. Chúng tôi không quen biết nhau nhưng đã nhanh chóng hợp tác vì có cùng định hướng."

- Việc sản xuất và cung cấp trực tiếp bằng công nghệ trong nước mang lại kỳ vọng lớn.
"Trước đây, nhiều thuốc CAR-T được sử dụng trong nước đều phải gửi tế bào của bệnh nhân đến nhà máy nước ngoài để sản xuất và sau đó nhập khẩu trở lại, mất hơn một tháng để điều trị. Bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu tái phát và không đáp ứng điều trị có thể xấu đi nhanh chóng nếu bỏ lỡ thời gian điều trị. Việc rút ngắn thời gian sản xuất không chỉ là vấn đề hiệu quả sản xuất mà còn liên quan trực tiếp đến sự sống còn. Curecell đã xây dựng hệ thống sản xuất trong nước dựa trên 'cơ sở GMP chuyên dụng cho CAR-T tại Daejeon'."

- Công nghệ khác biệt của Curecell với nền tảng 'OVIS' cũng được nhắc đến.
"OVIS là nền tảng công nghệ kiểm soát tín hiệu ức chế miễn dịch do Curecell phát triển. Thông thường, tế bào miễn dịch (T tế bào) sẽ bị 'mệt mỏi' trong quá trình tấn công tế bào ung thư. OVIS có thể giảm thiểu tình trạng mệt mỏi của T tế bào dựa trên công nghệ nền tảng (ức chế đồng thời PD-1 và TIGIT)."

- Bạn đánh giá khả năng thâm nhập thị trường và tính khả thi của Rimkato như thế nào?
"Mỗi năm, khoảng 4.000 bệnh nhân mắc bệnh lympho B lớn không biệt hóa (DLBCL) tái phát và không đáp ứng điều trị xuất hiện tại Hàn Quốc, trong đó những bệnh nhân không phản ứng với thuốc hiện có (điều trị lần 1, lần 2) sẽ trở thành đối tượng điều trị CAR-T. Chúng tôi ước tính khoảng 700-1.000 bệnh nhân mỗi năm. Ngay cả khi chia sẻ thị trường với các sản phẩm cạnh tranh, nếu có bảo hiểm y tế, chỉ cần thu hút khoảng 300 bệnh nhân cũng có thể đạt doanh thu khoảng 900 tỷ won. Chúng tôi cho rằng đây là quy mô có ý nghĩa về mặt kinh doanh (hiện tại giá thuốc được bảo hiểm của Kimria khoảng 360 triệu won). Điều quan trọng là đầu tư liên tục vào nghiên cứu và phát triển (R&D) trong khi phát triển công ty, thay vì chỉ tập trung vào lợi nhuận ngắn hạn."

- Là một người mới tham gia thị trường CAR-T toàn cầu, bạn sẽ chứng minh sức cạnh tranh như thế nào?
"CAR-T là một loại thuốc được tiêm một lần trong đời. Đối với bệnh nhân, đây là một sự lựa chọn duy nhất, vì vậy điều quan trọng nhất là hiệu quả điều trị và độ an toàn. Rimkato đã ghi nhận tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 67,1%. Chúng tôi cho rằng đây là kết quả cạnh tranh so với Kimria (khoảng 40%), Yescarta (khoảng 54-58%) và Breyanzi (khoảng 53%). Các bệnh viện và bác sĩ cuối cùng sẽ nhìn vào dữ liệu khách quan. Điều cốt lõi là loại thuốc nào có thể loại bỏ tế bào ung thư một cách chắc chắn hơn và giúp bệnh nhân sống lâu hơn."

- Bạn có kế hoạch gì cho khả năng sản xuất của nhà máy GMP tại Daejeon và việc sử dụng trong tương lai?
"Hiện tại, thời gian sản xuất tối đa là 16 ngày, có thể sản xuất khoảng 700 bệnh nhân mỗi năm. Nếu cần, chúng tôi có thể mở rộng quy mô gấp đôi. Hiện tại, DLBCL hoàn toàn có thể được đáp ứng. Gần đây, thị trường toàn cầu đang chú ý đến khả năng điều trị bệnh tự miễn bằng CAR-T. Các bệnh tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống (SLE) cũng là lĩnh vực đáng chú ý và tôi nghĩ rằng điều này sẽ hoàn toàn khả thi trong khoảng 3-5 năm tới."

- Hướng đi mà Curecell đang theo đuổi là gì?
"Chúng tôi hướng tới việc phát triển thành một công ty lớn mạnh dựa trên doanh thu tự thân. Thay vì chỉ tập trung vào số lượng chuyển giao công nghệ, chúng tôi muốn củng cố nội lực. Nhiều người nhìn nhận Curecell như một công ty hàng đầu trong lĩnh vực CAR-T tại Hàn Quốc, nhưng chúng tôi muốn phát triển dần dần bằng cách nâng cao sức mạnh và năng lực của mình, mở rộng ra thị trường toàn cầu dựa trên kinh doanh trong nước."



* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.

• #thuốc Rimkato
• #Curecell
• #thuốc điều trị CAR-T