Thuốc mới sản xuất trong nước mở rộng sang lĩnh vực sinh học phức tạp

Lĩnh vực điều trị bằng thuốc mới sản xuất trong nước đang mở rộng nhanh chóng. Từ liệu pháp tế bào gene đến thuốc phóng xạ, phạm vi này đang chuyển dịch sang nền tảng sinh học phức tạp, đánh dấu sự phát triển của ngành dược phẩm và sinh học trong nước.

Theo thông tin từ Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc vào ngày 10 tháng 5, gần đây, thuốc điều trị tế bào T CAR-T mang tên 'Limcato' (thành phần chính: Anbalcaptagen autoleucel) của công ty Curecell và thuốc phóng xạ dùng trong chẩn đoán 'Prostabue Injection' (thành phần chính: Florastamin (18F)) của công ty Futurechem đã lần lượt nhận được giấy phép thuốc mới sản xuất trong nước số 42 và 43.

Limcato là thuốc CAR-T đầu tiên được phát triển trong nước, là một loại thuốc điều trị ung thư cá nhân hóa, trong đó tế bào miễn dịch của bệnh nhân được chỉnh sửa gene để tấn công chọn lọc các tế bào ung thư.

Trước đây, liệu pháp CAR-T trong nước phụ thuộc vào sản xuất ở nước ngoài. Các loại thuốc chủ yếu như 'Kymriah' của Novartis và 'Yescarta' của Gilead Sciences đều yêu cầu gửi tế bào của bệnh nhân đến nhà máy sản xuất ở nước ngoài, sau đó mới đưa về trong nước, dẫn đến thời gian điều trị kéo dài và giá thuốc lên tới khoảng 300 triệu won.

Limcato đã chuyển đổi cấu trúc sản xuất này sang nền tảng trong nước. Toàn bộ quy trình sản xuất và cung cấp được thực hiện trong nước, giúp rút ngắn thời gian điều trị và cải thiện tính ổn định trong cung ứng. Việc sản xuất trực tiếp tại nhà máy ở khu vực Daejeon đã giúp giảm thời gian chờ đợi từ 4-6 tuần của sản phẩm nước ngoài xuống còn khoảng 2 tuần.

Về hiệu quả, kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho thấy tỷ lệ bệnh nhân hoàn toàn không còn tế bào ung thư (tỷ lệ hoàn toàn đáp ứng) của Limcato đạt 67,1%, trong khi Kymriah khoảng 40% và Yescarta khoảng 54%.

Thuốc mới số 43, Prostabue Injection, là thuốc phóng xạ dùng trong chẩn đoán ung thư tuyến tiền liệt của Futurechem. Nó có khả năng kết hợp chọn lọc với protein đặc hiệu cho ung thư tuyến tiền liệt (PSMA) để phát hiện tổn thương, nâng cao độ chính xác so với các phương pháp chẩn đoán hình ảnh hiện có.

Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Hàn Quốc đối với bệnh nhân nghi ngờ tái phát hoặc di căn ung thư tuyến tiền liệt, độ chính xác chẩn đoán (tỷ lệ dự đoán dương tính 86%) cho thấy khả năng cạnh tranh toàn cầu. Kết quả này vượt qua thuốc chẩn đoán ung thư tuyến tiền liệt hàng đầu thế giới, Philafipai, với tỷ lệ 81,9%.

Futurechem đang phát triển thêm thuốc điều trị mang tên 'FC705' bên cạnh thuốc chẩn đoán. Điều này cho thấy sự mở rộng của thuốc mới sản xuất trong nước từ chẩn đoán sang điều trị là rất có ý nghĩa.

Một ứng viên thuốc mới sản xuất trong nước tiếp theo được nhắc đến là thuốc điều trị béo phì 'Epeglanatide' của Hanmi Pharmaceutical. Đây là thuốc đầu tiên trong nhóm peptide tương tự glucagon-1 (GLP-1) được phát triển độc lập tại Hàn Quốc, dự kiến sẽ ra mắt vào nửa cuối năm nay.

Hanmi Pharmaceutical đang nhắm đến việc gia nhập thị trường với lợi thế về giá cả cạnh tranh và nền tảng sản xuất trong nước. Công ty dự kiến sẽ đảm bảo tính ổn định trong cung ứng thông qua sản xuất tại nhà máy sinh học ở Pyeongtaek và áp dụng chiến lược cá nhân hóa dựa trên dữ liệu bệnh nhân Hàn Quốc để tạo sự khác biệt. Trong thử nghiệm lâm sàng, tỷ lệ giảm cân so với giả dược đạt khoảng 8,13%, tương đương với hiệu quả giảm cân của Wegovy khoảng 8,5%.

Ngành công nghiệp đang chú ý đến xu hướng phát triển thuốc mới sản xuất trong nước đang dần chuyển dịch sang lĩnh vực sinh học phức tạp. Một quan chức cho biết: "Sự mở rộng của thuốc mới sản xuất trong nước vào các lĩnh vực có rào cản công nghệ cao đang diễn ra, và ngành công nghiệp đang chuyển mình từ mô hình tập trung vào hóa học sang một cấu trúc có thể kỳ vọng vào lợi nhuận."



* Bài viết này được dịch tự động bằng AI.

• #thuốc mới sản xuất trong nước
• #Limcato
• #thuốc điều trị CAR-T