Hàn Quốc bước vào thời kỳ thuốc mới nội địa thứ 43… tốc độ phát triển ngày càng nhanh

Sau khi thuốc mới nội địa đầu tiên của Hàn Quốc ra đời vào năm 1999, đến nay ngành dược phẩm sinh học nước này đã phát triển được tổng cộng 43 loại thuốc mới do chính Hàn Quốc nghiên cứu và sản xuất.

Đặc biệt, chỉ trong hai ngày 29 và 30/4 vừa qua, thuốc mới nội địa số 42 và 43 đã lần lượt được cấp phép lưu hành, thu hút sự quan tâm lớn của ngành dược – sinh học. Giới chuyên môn cho rằng tốc độ phát triển thuốc mới “Made in Korea” đang ngày càng được đẩy nhanh.

Theo Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS), thuốc mới nội địa đầu tiên của nước này là thuốc điều trị ung thư “Sunpla Inj.” do SK Chemicals phát triển và được cấp phép vào tháng 7/1999.

Dự án nghiên cứu bắt đầu từ năm 1990, kéo dài suốt 10 năm với tổng chi phí nghiên cứu lên tới 8,1 tỷ won. Vào thời điểm đó, trên thế giới chỉ có khoảng hơn 10 quốc gia như Mỹ, Đức, Anh và Pháp sở hữu công nghệ phát triển thuốc mới.
Vì vậy, sự ra đời của thuốc mới đầu tiên do Hàn Quốc tự phát triển đã tạo nên tiếng vang lớn và thậm chí còn được đưa vào sách giáo khoa tiểu học năm 2002 như một biểu tượng của thành tựu khoa học công nghệ quốc gia.
Tuy nhiên, theo thời gian, loại thuốc này đã ngừng sản xuất và giấy phép lưu hành cũng bị thu hồi vào năm 2023 do hết thời hạn hiệu lực.

◆ Từ trung bình 1 thuốc mỗi năm lên 2 thuốc mỗi năm

Trong khoảng 20 năm sau khi thuốc mới đầu tiên ra đời, Hàn Quốc phát triển trung bình khoảng 1,4 thuốc mới nội địa mỗi năm.

Giai đoạn 2000–2009 có 13 thuốc mới được cấp phép, còn giai đoạn 2010–2019 là 15 thuốc. Các loại thuốc này chủ yếu gồm thuốc điều trị ung thư, kháng sinh, thuốc điều trị rối loạn cương dương, cao huyết áp và tiểu đường.
Riêng từ năm 2020 đến 2025, đã có tổng cộng 12 thuốc mới nội địa được phê duyệt, tương đương trung bình 2 thuốc mỗi năm trong thập niên 2020.

Trong thời kỳ đại dịch COVID-19, Hàn Quốc đã phát triển thành công vaccine và thuốc điều trị COVID-19, đồng thời mở rộng sang các lĩnh vực như thuốc điều trị động kinh và vaccine phòng bệnh than.

◆ Lần đầu xuất hiện liệu pháp CAR-T nội địa

Năm nay, chỉ riêng trong tháng 4 đã có hai thuốc mới nội địa được phê duyệt. Đáng chú ý nhất là lần đầu tiên Hàn Quốc phát triển thành công liệu pháp CAR-T và được công nhận là thuốc mới nội địa.

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) là liệu pháp điều trị gen cá thể hóa, sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân, sau đó biến đổi gen để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt chính xác tế bào ung thư.

Thuốc CAR-T đầu tiên do Hàn Quốc tự phát triển là “Rimkato Inj.” (Anbalcaptagene Autoleucel) – thuốc mới nội địa số 42 dùng điều trị ung thư hạch bạch huyết và được xếp vào nhóm thuốc hiếm.

Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, tỷ lệ bệnh nhân đạt trạng thái “thuyên giảm hoàn toàn”, tức tế bào ung thư biến mất, lên tới 67,1% – được đánh giá cao hơn cả thuốc điều trị hiện có là Kymriah.

Ngay ngày hôm sau khi thuốc mới số 42 được công bố, Hàn Quốc tiếp tục cấp phép cho thuốc mới số 43.
Đó là “Prostaview Injection” (Florastamin-18F), một loại dược phẩm phóng xạ dùng để chẩn đoán tổn thương ở bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt.

Nếu như năm ngoái Hàn Quốc chỉ có ba thuốc mới nội địa được phê duyệt, thì chỉ đến tháng 4 năm nay đã có hai thuốc được cấp phép, cho thấy tốc độ phát triển đang gia tăng rõ rệt.

◆ Cơ chế xét duyệt nhanh góp phần thúc đẩy ngành dược sinh học

Giới dược phẩm và công nghệ sinh học đánh giá rằng sự gia tăng số lượng thuốc mới nội địa không chỉ đến từ năng lực nghiên cứu – phát triển ngày càng mạnh của các doanh nghiệp Hàn Quốc, mà còn nhờ cơ chế xét duyệt nhanh của chính phủ.

Từ năm ngoái, Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc đã áp dụng quy trình mới trong thẩm định và cấp phép thuốc, cho phép rút ngắn thời gian xét duyệt xuống còn khoảng 295 ngày. Trong quá trình này, cơ quan chức năng thành lập các nhóm chuyên trách cho từng sản phẩm, ưu tiên đánh giá thử nghiệm lâm sàng cũng như quy trình sản xuất và quản lý chất lượng. Đồng thời, doanh nghiệp còn được tham gia các buổi tư vấn trực tiếp trước và sau khi nộp hồ sơ nhằm tháo gỡ khó khăn và đẩy nhanh tiến độ thương mại hóa sản phẩm.

Ngoài ra, Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc cũng hỗ trợ các công ty dược thông qua chương trình tư vấn dành cho sản phẩm đổi mới, giúp rút ngắn đáng kể thời gian đưa thuốc ra thị trường.

Ngoài ra, cơ quan này còn hỗ trợ doanh nghiệp thông qua chương trình tư vấn trực tiếp dành cho sản phẩm đổi mới, giúp rút ngắn thời gian thương mại hóa thuốc.

Ông Kim Geon-su, Giám đốc điều hành công ty Curocell – đơn vị phát triển thuốc mới số 42 – cho biết:
“Rimkato là sản phẩm được hưởng lợi lớn từ hệ thống hỗ trợ cấp phép của Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm. Thông qua chương trình Bio Challenger và hệ thống xét duyệt nhanh dành cho sản phẩm đổi mới toàn cầu (GIFT), chúng tôi đã nhận được quá trình thẩm định chuyên sâu, phù hợp riêng cho sản phẩm. Thuốc cũng được chỉ định là đối tượng ưu tiên xử lý nhanh nên có thể được cấp phép chính thức chỉ với kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2.”