Liệu pháp "trẻ hóa tế bào" mở ra hy vọng đảo ngược lão hóa và điều trị Parkinson

Những bước tiến mới trong công nghệ tế bào gốc đang mở ra triển vọng biến ý tưởng "trẻ hóa tế bào" thành hiện thực. Trong khi Mỹ vừa khởi động thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới nhằm trẻ hóa tế bào thần kinh ở bệnh nhân tăng nhãn áp, Nhật Bản đã chính thức đưa liệu pháp điều trị Parkinson bằng tế bào gốc vào danh mục được bảo hiểm y tế chi trả.

Điểm chung của hai hướng điều trị này là đều dựa trên tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS), công nghệ được đánh giá là một trong những thành tựu đột phá của y học tái tạo hiện đại.

Tế bào gốc iPS được phát triển từ nghiên cứu của Giáo sư Shinya Yamanaka thuộc Đại học Kyoto, người đoạt Giải Nobel Y học năm 2012. Công nghệ này cho phép biến các tế bào trưởng thành như tế bào da hoặc tế bào máu trở lại trạng thái tế bào gốc, từ đó có khả năng phát triển thành nhiều loại mô và cơ quan khác nhau trong cơ thể.

Khác với tế bào gốc phôi, tế bào gốc iPS có thể được tạo ra từ chính tế bào của bệnh nhân, giúp giảm nguy cơ đào thải khi cấy ghép. Quá trình này được thực hiện bằng cách đưa bốn yếu tố di truyền, thường được gọi là "các yếu tố Yamanaka", vào tế bào trưởng thành để tái lập trình chúng. Những năm gần đây, các nhà khoa học cũng đã tìm cách giảm số lượng yếu tố này nhằm hạn chế nguy cơ gây ung thư.

Tại Mỹ, Công ty Life Biosciences có trụ sở ở Boston vừa bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân mắc bệnh tăng nhãn áp với mục tiêu phục hồi các tế bào thần kinh thị giác đã bị tổn thương. Đây được xem là thử nghiệm đầu tiên trên thế giới hướng đến mục tiêu trẻ hóa tế bào thay vì chỉ làm chậm quá trình lão hóa.

Trong thử nghiệm, ba gen thuộc nhóm yếu tố Yamanaka được đưa vào các tế bào hạch võng mạc để tái lập trình một phần tế bào. Khác với việc đưa tế bào trở về trạng thái tế bào gốc hoàn toàn, phương pháp này vẫn giữ nguyên chức năng và bản sắc của tế bào nhưng giúp chúng hoạt động như những tế bào trẻ hơn.

Theo các nhà khoa học, mắt là cơ quan phù hợp để tiến hành thử nghiệm vì nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ nghiêm trọng thấp hơn so với nhiều cơ quan khác.

Tiến sĩ David Sinclair, đồng sáng lập Life Biosciences, cho rằng kết quả nghiên cứu cho thấy lão hóa có thể không phải là quá trình không thể đảo ngược, mà bắt nguồn từ sự mất mát thông tin biểu sinh trong tế bào. Nếu khôi phục được thông tin này, nhiều bệnh lý liên quan đến tuổi tác có thể được điều trị hiệu quả.

Hiệp hội Công nghệ sinh học Hàn Quốc cũng đánh giá thử nghiệm này mang ý nghĩa đặc biệt, bởi khác với các nghiên cứu trước đây chỉ nhằm làm chậm quá trình lão hóa, phương pháp mới hướng đến việc trẻ hóa tế bào mà không cần tiêu diệt hay thay thế chúng.

Trong khi đó, Nhật Bản đang tiến thêm một bước trong việc thương mại hóa liệu pháp điều trị Parkinson bằng tế bào gốc iPS.

Hãng dược Sumitomo Pharma đã phát triển sản phẩm y học tái tạo mang tên Amipri, sử dụng các tế bào thần kinh tạo dopamine được biệt hóa từ tế bào gốc iPS để cấy trực tiếp vào não bệnh nhân. Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã phê duyệt việc đưa phương pháp điều trị này vào hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia.

Nguồn tế bào gốc được cung cấp từ Quỹ Nghiên cứu Tế bào gốc iPS của Đại học Kyoto. Thay vì sử dụng tế bào của chính bệnh nhân, các nhà khoa học lựa chọn tế bào từ những người hiến tặng có mức độ tương thích miễn dịch cao nhằm giảm nguy cơ đào thải sau khi cấy ghép.

Các tế bào gốc được sản xuất theo quy trình chuẩn, bảo quản đông lạnh và chỉ được rã đông khi chuẩn bị điều trị. Sau đó, chúng tiếp tục được biệt hóa thành tế bào thần kinh, trải qua các bước tuyển chọn, nuôi trưởng thành và làm sạch trước khi cấy vào não dưới gây mê toàn thân.

Các chuyên gia kỳ vọng những tế bào mới sẽ sản sinh dopamine, chất dẫn truyền thần kinh bị thiếu hụt ở bệnh nhân Parkinson, qua đó giúp cải thiện khả năng vận động và làm chậm tiến triển của bệnh.

Theo Phó Viện trưởng Viện Quốc gia Khoa học Y dược và An toàn thực phẩm Nhật Bản Sato Yoji, bước tiếp theo là theo dõi hiệu quả điều trị trong thời gian dài để đánh giá mức độ đáp ứng của từng nhóm bệnh nhân, từ đó xây dựng các phác đồ điều trị tối ưu.

Những thành tựu mới tại Mỹ và Nhật Bản cho thấy công nghệ tế bào gốc iPS đang từng bước chuyển từ giai đoạn nghiên cứu sang ứng dụng lâm sàng. Nếu các thử nghiệm tiếp tục đạt kết quả tích cực, việc trẻ hóa tế bào và điều trị nhiều bệnh thoái hóa thần kinh trong tương lai có thể không còn là điều chỉ xuất hiện trong các bộ phim khoa học viễn tưởng.