Công ty Dược phẩm Guangdong nhận được giấy phép điều trị bệnh Fabry tại Hàn Quốc

Công ty Dược phẩm Guangdong đã nhận được giấy phép điều trị cho thuốc điều trị bệnh Fabry, một bệnh di truyền hiếm gặp, từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc, qua đó thúc đẩy sự mở rộng thị trường thuốc điều trị bệnh hiếm. Xu hướng cung cấp ổn định các loại thuốc hiếm có giá cao tiếp tục diễn ra, dự báo sẽ làm tăng cường sự cạnh tranh trong việc đưa thuốc điều trị bệnh hiếm vào thị trường trong nước.

Công ty Dược phẩm Guangdong thông báo vào ngày 22 rằng họ đã nhận được giấy phép cho thuốc điều trị bệnh Fabry mang tên 'Elpabrio' (thành phần chính là Pegunigalsidase alfa). Thuốc này được sử dụng để điều trị bệnh Fabry, một bệnh di truyền hiếm gặp do thiếu hụt enzyme alpha-galactosidase A. Bệnh nhân có thể gặp phải các triệu chứng như u mạch máu, đau bụng, protein trong nước tiểu, đau ở các chi, rối loạn ra mồ hôi, và các vấn đề về thính giác và thị giác.

Giấy phép này được cho là sẽ mở ra cơ hội cho Công ty Dược phẩm Guangdong trong việc mở rộng danh mục thuốc điều trị bệnh hiếm. Elpabrio là thuốc điều trị bệnh Fabry đầu tiên tại Hàn Quốc áp dụng công nghệ protein tái tổ hợp từ tế bào thực vật, được sử dụng cho liệu pháp thay thế enzyme dài hạn cho bệnh nhân trưởng thành.

Gần đây, thuốc này cũng đã nhận được khuyến nghị phê duyệt từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho liệu pháp tiêm mỗi 4 tuần, điều này được xem là một lợi thế. So với việc tiêm mỗi 2 tuần, phương pháp này giảm bớt gánh nặng cho bệnh nhân và nhân viên y tế.

Thị trường thuốc điều trị bệnh hiếm có số lượng bệnh nhân ít, nhưng nhu cầu điều trị và giá thuốc cao, nên thu hút sự quan tâm lớn từ các công ty dược phẩm toàn cầu. Đặc biệt, đối với các liệu pháp thay thế enzyme như bệnh Fabry, nhu cầu ổn định sẽ ảnh hưởng trực tiếp đến khả năng tiếp cận của bệnh nhân.

Đại diện Công ty Dược phẩm Guangdong cho biết: "Trước đó, vào năm 2023, chúng tôi đã ký hợp đồng độc quyền phân phối và tiếp thị ba sản phẩm thuốc hiếm, bao gồm Elpabrio, với công ty ở Ý là Chiesi và đã tiến hành các thủ tục xin cấp phép. Chúng tôi sẽ tiếp tục mở rộng việc đưa thuốc điều trị bệnh hiếm vào thị trường nhằm nâng cao khả năng tiếp cận điều trị cho bệnh nhân."